派姆单抗单药治疗的有效率是多少？

派姆单抗（Pembrolizumab）作为 PD-1 抑制剂，通过阻断 PD-1/PD-L1 通路激活免疫系统抗肿瘤，其单药治疗有效率因癌症类型、患者生物标志物状态及治疗线数存在显著差异，核心数据如下：

一、实体瘤单药治疗的核心有效率数据

1. 黑色素瘤

在不可切除或转移性黑色素瘤中，派姆单抗单药一线治疗的客观缓解率（ORR）为 33%-45%，其中完全缓解（CR）率约 10%-15%。对于 PD-L1 阳性（TPS≥1%）患者，ORR 可提升至 40% 以上；而 PD-L1 阴性患者 ORR 约 20%-25%。长期随访显示，缓解持续时间（DOR）中位数可达 2 年以上，部分患者实现长期无进展生存。

2. 非小细胞肺癌（NSCLC）

• 一线治疗：PD-L1 高表达（TPS≥50%）患者单药 ORR 为 39%-45%，显著高于化疗的 21%-28%；PD-L1 中度表达（TPS 1%-49%）患者 ORR 约 20%-25%，低于高表达人群。

• 二线及以上治疗：既往接受过化疗的患者单药 ORR 为 15%-20%，PD-L1 阳性患者获益更明显，ORR 可达 25%-30%，中位 DOR 约 12 个月。

3. 头颈部鳞状细胞癌

复发 / 转移性患者单药治疗 ORR 为 15%-20%，其中 PD-L1 阳性（CPS≥1）患者 ORR 提升至 20%-25%，CR 率约 3%-5%。对于铂类化疗失败的患者，派姆单抗较传统化疗显著延长缓解持续时间。

二、生物标志物对有效率的影响

PD-L1 表达水平是关键预测指标：

• PD-L1 阳性（TPS/CPS≥1）：多数癌种中有效率比阴性患者高 10%-20%，部分癌种（如胃癌、尿路上皮癌）差异更显著。

• 微卫星不稳定（MSI-H）/ 错配修复缺陷（dMMR）：实体瘤患者单药 ORR 可达 30%-40%，无论肿瘤来源，这类患者对免疫治疗响应更持久。

• 肿瘤突变负荷（TMB-H）：高 TMB 患者 ORR 约 25%-35%，尤其在无明确 PD-L1 表达的患者中，TMB 可辅助筛选获益人群。

三、不同治疗线数的有效率差异

• 一线治疗：在 PD-L1 高表达人群中，单药有效率通常高于二线治疗，如 NSCLC 一线 ORR（TPS≥50%）达 39%-45%，二线约 20%-25%。

• 后线治疗：对于多线治疗失败的患者，有效率相对降低，但部分患者仍可通过派姆单抗实现长期疾病控制，尤其 MSI-H/dMMR 亚型。

派姆单抗单药有效率需结合癌症类型、PD-L1 表达及治疗线数综合判断，整体 ORR 多在 15%-45% 区间，生物标志物阳性患者获益更显著。临床中需通过检测 PD-L1、MSI/TMB 等指标筛选优势人群，以最大化治疗价值。