尼洛替尼获批的主要适应证有哪些？

尼洛替尼作为第二代高选择性 BCR-ABL 酪氨酸激酶抑制剂，已在全球多个国家获批用于慢性髓性白血病（CML）的治疗，其适应证覆盖不同疾病阶段和治疗场景，为 CML 患者提供了精准的治疗选择。

一、新诊断的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）

这是尼洛替尼的重要一线治疗适应证。在新诊断的 Ph+CML-CP 患者中，尼洛替尼凭借强效抑制 BCR-ABL 激酶的优势，能快速降低白血病细胞负荷，提高缓解率并降低疾病进展风险。

临床研究数据显示，与第一代药物伊马替尼相比，新诊断患者使用尼洛替尼治疗后，12 个月内的主要分子学缓解率（MMR）显著更高，且长期随访结果表明，其无进展生存期和总生存期更长，转化为加速期或急变期的风险更低。基于这些疗效优势，尼洛替尼被国内外临床指南推荐作为新诊断 Ph+CML-CP 患者的一线治疗选择，尤其适用于追求深度缓解和长期无进展生存的患者。

二、对伊马替尼耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）

伊马替尼是首个用于 CML 治疗的 TKI 药物，但部分患者在治疗过程中会出现耐药（即疾病未缓解或进展）或不耐受（即出现严重不良反应无法继续用药）。尼洛替尼因对 BCR-ABL 激酶的高亲和力及对多种耐药突变的抑制活性，成为此类患者的关键二线治疗药物。

对于伊马替尼耐药的 Ph+CML-CP 患者，尼洛替尼能有效抑制多数 BCR-ABL 突变株（如 Y253H、E255K 等），帮助患者重新获得疾病控制；对于伊马替尼不耐受的患者，尼洛替尼因不良反应谱相对可控，可作为安全的替代方案，使患者能持续接受靶向治疗。

三、对伊马替尼耐药或不耐受的费城染色体阳性慢性髓性白血病加速期（Ph+CML-AP）

CML 加速期是疾病进展的重要阶段，患者病情更复杂，治疗难度更大。尼洛替尼获批用于对伊马替尼耐药或不耐受的 Ph+CML-AP 患者，为这部分患者提供了延缓疾病进展的治疗选择。

临床研究证实，尼洛替尼在 Ph+CML-AP 患者中能有效降低白细胞计数、改善脾脏肿大等症状，部分患者可重新回到慢性期，延长无进展生存期。与传统化疗相比，尼洛替尼的靶向治疗模式能更精准地作用于白血病细胞，在控制疾病的同时减少对正常造血功能的损伤，提高患者的生活质量。

四、适应证的获批依据与临床价值

尼洛替尼的上述适应证均基于大型多中心临床试验结果获批，这些研究通过严格的疗效和安全性评估，证实了其在不同场景下的治疗价值：

• 一线治疗适应证的获批，源于其在新诊断患者中优于传统方案的缓解率和长期生存数据；

• 二线治疗适应证的获批，则基于其对耐药和不耐受患者的疗效优势，填补了治疗空白。

这些适应证的明确，使临床医生能根据患者的疾病阶段、治疗史和突变类型制定个体化方案，实现 “精准治疗”，显著改善了 CML 患者的预后。

总结

尼洛替尼获批的主要适应证包括：新诊断的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）、对伊马替尼耐药或不耐受的 Ph+CML 慢性期、对伊马替尼耐药或不耐受的 Ph+CML 加速期。这些适应证覆盖了 CML 治疗的关键阶段，为不同病情的患者提供了有效的靶向治疗选择，凭借其强效的抑制活性和可控的安全性，成为 CML 治疗体系中的核心药物，显著提高了患者的缓解率和长期生存率。