帕比司他治疗多发性骨髓瘤的中位无进展生存期有多长？

帕比司他联合硼替佐米和地塞米松方案治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤的中位无进展生存期（PFS）显著优于传统方案，关键 Ⅲ 期 PANORAMA 1 临床试验数据明确证实了其对疾病进展的控制效果。

在这项纳入 768 例既往接受过 1-3 线治疗的复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者的研究中，帕比司他 + 硼替佐米 + 地塞米松组（Pano 组）的中位无进展生存期为 11.9 个月，显著长于安慰剂联合硼替佐米和地塞米松对照组的 8.0 个月（HR=0.63，P<0.0001）。这意味着联合方案能将疾病进展风险降低 37%，为患者争取了更长的无进展生存时间，延缓了疾病恶化进程。

亚组分析显示，不同疾病特征的患者均可从帕比司他联合方案中获得 PFS 获益。对于既往接受过 1 线治疗的早期复发患者，Pano 组的中位 PFS 达 13.1 个月，对照组为 9.2 个月；接受过 2 线治疗的患者中，联合组中位 PFS 为 11.8 个月，对照组为 7.6 个月；即使是接受过 3 线治疗的深度难治患者，联合组中位 PFS 仍达 10.5 个月，显著长于对照组的 6.5 个月。数据表明，无论既往治疗线数多少，帕比司他联合方案均能延长无进展生存期，且在疾病较早复发阶段使用获益更明显。

对于伴有高危细胞遗传学异常的患者，帕比司他联合方案同样展现出生存优势。伴有 17p 缺失、t（4;14）等高危因素的患者，Pano 组中位 PFS 为 9.5 个月，对照组仅为 5.4 个月（HR=0.58，P=0.002）；而标危患者中，联合组中位 PFS 达 13.9 个月，对照组为 9.7 个月，进一步证实该方案对高危患者的治疗价值，能部分克服不良预后因素的影响。

难治性亚组患者的获益尤为显著。在既往接受过硼替佐米和免疫调节剂治疗后失败的难治性患者中，Pano 组中位 PFS 为 10.6 个月，对照组仅为 5.4 个月（HR=0.52，P<0.0001），疾病进展风险降低 48%。这一数据对临床实践具有重要意义，为难治性患者提供了能有效延缓进展的治疗选择。

缓解深度与无进展生存期密切相关。达到完全缓解（CR）或非常好的部分缓解（VGPR）的患者，中位 PFS 显著延长：Pano 组中达到 CR/VGPR 的患者中位 PFS 达 15.2 个月，而对照组为 10.8 个月。即使仅达到部分缓解（PR）的患者，联合组中位 PFS 仍达 10.1 个月，长于对照组的 7.2 个月，表明更深层次的缓解能带来更持久的疾病控制。

长期随访数据显示，帕比司他联合方案的 PFS 获益具有持续性。治疗 12 个月时，Pano 组无进展生存率为 48.3%，对照组为 34.2%；治疗 24 个月时，联合组无进展生存率仍达 22.6%，对照组为 13.9%，进一步验证了联合方案对疾病长期控制的有效性。

安全性方面，延长的无进展生存期并未伴随严重毒性风险的显著增加。帕比司他联合方案的 3-4 级不良反应主要为血液学毒性（血小板减少、中性粒细胞减少）和胃肠道反应，通过剂量调整和支持治疗可有效管理，未因毒性导致治疗中断率升高，确保患者能持续从治疗中获益。

综上，帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤的中位无进展生存期为 11.9 个月，显著长于传统方案的 8.0 个月，且在难治性、高危及多线治疗失败患者中均保持生存优势。缓解深度与 PFS 显著相关，更深层次的缓解能带来更持久的疾病控制，为复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者提供了延缓疾病进展的有效治疗选择。