恩曲替尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，其主要临床适应症聚焦于携带特定基因融合突变的实体瘤，凭借 “广谱抗癌” 特性在精准治疗领域占据重要地位。以下是其核心适用场景：

1. NTRK 融合阳性实体瘤

恩曲替尼是首个获批用于治疗NTRK（神经营养酪氨酸受体激酶）基因融合阳性的成人和儿童实体瘤患者的药物，且不限制肿瘤发生部位。NTRK 融合是一种罕见的驱动基因变异，可出现在多种实体瘤中，包括非小细胞肺癌、乳腺癌、结直肠癌、甲状腺癌、唾液腺癌、肉瘤、胆管癌等。

• 适用人群：经检测确认存在 NTRK1/2/3 基因融合，且无已知获得性耐药突变；疾病进展或无标准治疗方案的局部晚期或转移性实体瘤患者。

• 儿童患者：可用于 12 岁及以上儿童（部分剂型适用于更小年龄）的 NTRK 融合阳性实体瘤，包括原发性中枢神经系统肿瘤。

2. ROS1 融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）

恩曲替尼对ROS1 基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌具有明确疗效。ROS1 融合在 NSCLC 中的发生率约为 1%~2%，常见于年轻、不吸烟或轻度吸烟的腺癌患者。

• 适用场景：用于 ROS1 融合阳性 NSCLC 患者的一线或二线治疗，尤其对存在脑转移的患者有优势，因其能穿透血脑屏障，有效控制颅内病灶。

3. 其他潜在拓展适应症

基于临床研究数据，恩曲替尼在部分携带上述基因融合的罕见肿瘤中也显示出活性，如：

• 原发性中枢神经系统肿瘤（如胶质母细胞瘤、低级别胶质瘤）；

• 唾液腺癌、胆管癌、胰腺癌等罕见实体瘤（需经基因检测确认 NTRK 或 ROS1 融合）。

获批依据与特点

恩曲替尼的适应症获批基于多项关键临床试验（如 STARTRK-2、STARTRK-1、ALKA-372-001），数据显示其对 NTRK 融合阳性实体瘤的客观缓解率（ORR）约为 57%~69%，对 ROS1 融合阳性 NSCLC 的 ORR 约为 73%，且对脑转移患者的颅内缓解率显著，体现出跨瘤种、入脑性强的优势。

需注意，恩曲替尼的使用需以基因检测阳性为前提，用药前需通过合规检测方法确认 NTRK 或 ROS1 融合状态，避免盲目用药。其适应症覆盖成人与儿童患者，为罕见突变肿瘤群体提供了新的治疗选择。