曲妥珠单抗的适应症有哪些？

曲妥珠单抗是一种针对人类表皮生长因子受体 2（HER2）的靶向治疗药物，主要用于 HER2 阳性恶性肿瘤的治疗，其获批适应症主要集中在乳腺癌和胃癌领域，具体如下：

一、HER2 阳性乳腺癌

乳腺癌是曲妥珠单抗应用最广泛的领域，涵盖早期、局部晚期和转移性等不同阶段：

1. 早期 HER2 阳性乳腺癌

• 用于手术后的辅助治疗，与化疗联合使用，可降低肿瘤复发风险、提高长期生存率。临床研究显示，术后使用曲妥珠单抗辅助治疗 1 年，能显著降低复发率和死亡率，是早期 HER2 阳性乳腺癌的标准治疗方案之一。

• 对于局部晚期、炎性或肿瘤直径＞2cm 的 HER2 阳性乳腺癌，可在手术前用于新辅助治疗（术前治疗），缩小肿瘤体积，提高手术切除率，甚至使部分患者达到病理完全缓解。

2. 转移性 HER2 阳性乳腺癌

• 用于无法手术的晚期或转移性 HER2 阳性乳腺癌，可单独使用或与化疗、其他靶向药物（如帕妥珠单抗）联合，延长患者生存期、缓解症状，改善生活质量。联合治疗方案已成为晚期患者的一线标准治疗。

二、HER2 阳性胃癌及胃食管结合部腺癌

曲妥珠单抗是首个获批用于胃癌的靶向药物，适用于HER2 阳性的转移性胃腺癌或胃食管结合部腺癌：

• 需经检测确认肿瘤 HER2 表达阳性（免疫组化 3 + 或荧光原位杂交阳性），与顺铂和氟尿嘧啶类化疗药物联合使用，作为一线治疗方案。

• 临床研究证实，该联合方案可延长患者总生存期，缓解胃癌引起的吞咽困难、疼痛等症状，为晚期胃癌患者提供了新的治疗选择。

三、其他潜在探索性适应症

除上述获批适应症外，曲妥珠单抗在其他 HER2 阳性肿瘤中也有临床探索，如：

• HER2 阳性转移性结直肠癌：部分研究显示，曲妥珠单抗联合化疗可能对 HER2 扩增的结直肠癌患者有效，但目前尚未成为标准获批适应症。

• HER2 阳性胆管癌、膀胱癌等：在小样本临床试验中显示出一定疗效，但仍需更多研究验证，暂未广泛应用于临床。

注意事项

使用曲妥珠单抗前必须通过病理检测确认 HER2 阳性（免疫组化或基因检测），HER2 阴性患者使用无效。治疗过程中需监测心脏功能（因可能增加心脏毒性风险），并在医生指导下与其他治疗方案合理联用。

总之，曲妥珠单抗的核心适应症是 HER2 阳性乳腺癌（各阶段）和转移性胃癌 / 胃食管结合部腺癌，其应用依赖精准的 HER2 检测，是肿瘤靶向治疗中 “个体化治疗” 的典型代表。