帕妥珠单抗适用于哪些癌症治疗？

帕妥珠单抗（Pertuzumab）是一种针对 HER2（人表皮生长因子受体 2）阳性肿瘤的精准靶向药物，其临床应用主要聚焦于 HER2 异常表达的恶性肿瘤。目前，其适应症已通过多项临床试验验证，在乳腺癌治疗中占据核心地位，同时在其他 HER2 阳性肿瘤中也有探索性应用。以下详细介绍其适用的癌症类型及具体治疗场景：

一、HER2 阳性乳腺癌：核心适应症

乳腺癌是帕妥珠单抗应用最成熟的领域，尤其针对 HER2 阳性亚型（约占乳腺癌的 15%-20%）。HER2 阳性乳腺癌具有增殖快、侵袭性强、预后较差的特点，而帕妥珠单抗通过阻断 HER2 信号通路，显著改善了这类患者的治疗效果。其具体适用场景包括：

1. 早期 HER2 阳性乳腺癌的新辅助治疗

新辅助治疗是指在手术前进行的药物治疗，目的是缩小肿瘤体积、降低临床分期，提高手术切除率和病理完全缓解率（pCR）。帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗（另一种抗 HER2 单抗）和化疗（如多西他赛、卡铂等），已成为 HER2 阳性早期乳腺癌新辅助治疗的标准方案。多项研究证实，该联合方案可使 pCR 率提升至近 60%，且能减少肿瘤残留，为后续手术和长期预后奠定基础。

2. 早期 HER2 阳性乳腺癌的辅助治疗

对于接受手术切除的早期 HER2 阳性乳腺癌患者，术后辅助治疗的核心目标是降低复发风险。帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗和化疗，适用于肿瘤直径较大、淋巴结阳性等复发风险较高的患者。临床试验显示，该方案可将患者的无侵袭性疾病生存期（iDFS）延长，显著降低远处复发率，尤其对激素受体阴性的高风险患者获益更明显。

3. 转移性 HER2 阳性乳腺癌的一线治疗

转移性乳腺癌无法通过手术根治，治疗目标是延长生存期、改善生活质量。帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗和多西他赛，是 HER2 阳性转移性乳腺癌的一线标准治疗方案。该联合方案通过双重阻断 HER2 信号通路，可显著延长患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），部分患者生存期可延长至 5 年以上，成为转移性 HER2 阳性乳腺癌患者的重要治疗选择。

二、HER2 阳性胃癌及胃食管结合部癌：扩展适应症

除乳腺癌外，帕妥珠单抗在 HER2 阳性胃癌及胃食管结合部癌中也被批准用于治疗。胃癌中 HER2 阳性率约为 10%-20%，这类患者肿瘤进展快，传统化疗效果有限。帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗和化疗（如顺铂、卡培他滨），适用于 HER2 阳性转移性胃癌或胃食管结合部癌的一线治疗。研究表明，该方案可延长患者的中位生存期，改善客观缓解率，为 HER2 阳性胃癌患者提供了新的治疗方向。

三、其他 HER2 阳性肿瘤的探索性应用

随着研究深入，帕妥珠单抗在其他 HER2 异常表达的肿瘤中也开展了临床试验，包括：

• 胆管癌：部分胆管癌患者存在 HER2 扩增或过表达，帕妥珠单抗联合曲妥珠单抗的双靶向方案正在探索其治疗潜力。

• 卵巢癌：少数卵巢癌亚型存在 HER2 异常，相关临床试验正在评估帕妥珠单抗联合其他药物的疗效。

• 膀胱癌：部分尿路上皮癌患者 HER2 表达阳性，帕妥珠单抗的联合治疗方案处于研究阶段。

不过，这些应用目前尚未获得广泛批准，仍需更多临床试验验证。

综上，帕妥珠单抗的核心适应症是 HER2 阳性乳腺癌（涵盖早期新辅助、辅助治疗及转移性一线治疗），同时获批用于 HER2 阳性胃癌及胃食管结合部癌的一线治疗，在其他 HER2 阳性肿瘤中也有探索性应用。其通过精准靶向 HER2 信号通路，为 HER2 阳性肿瘤患者提供了高效的治疗选择，显著改善了这类患者的预后。