帕妥珠单抗获批的适应症有哪些？

帕妥珠单抗是一种 HER2 靶向单克隆抗体，通过阻断 HER2 受体异源二聚化发挥抗肿瘤作用，目前在全球及中国获批的适应症主要集中于 HER2 阳性乳腺癌和胃癌领域，具体如下：

一、HER2 阳性乳腺癌适应症

1. 早期 HER2 阳性乳腺癌的新辅助治疗

新辅助治疗指术前治疗，旨在缩小肿瘤、提高手术切除率。帕妥珠单抗获批与曲妥珠单抗 + 化疗联合，用于 HER2 阳性早期乳腺癌患者的新辅助治疗。
适用场景：尤其推荐用于肿瘤较大、淋巴结阳性等中高风险患者。临床研究显示，该联合方案可显著提高病理完全缓解率（pCR），即术后病理检查未发现浸润性癌细胞，为后续治疗奠定良好基础。

2. 早期 HER2 阳性乳腺癌的辅助治疗

辅助治疗用于术后预防复发，帕妥珠单抗获批与曲妥珠单抗 + 化疗联合，用于 HER2 阳性早期乳腺癌患者术后的辅助治疗。
适用标准：针对存在高危复发因素的患者，如肿瘤直径＞2cm、淋巴结阳性、激素受体阴性等。APHINITY 试验证实，该方案可将侵袭性疾病复发或死亡风险降低 19%，尤其对淋巴结阳性患者获益更显著。

3. 转移性 HER2 阳性乳腺癌的一线治疗

转移性乳腺癌无法治愈，治疗目标为延长生存期、改善生活质量。帕妥珠单抗获批与曲妥珠单抗 + 多西他赛联合，作为 HER2 阳性转移性乳腺癌的一线标准方案。
疗效数据：CLEOPATRA 试验显示，该联合方案中位总生存期达 57.1 个月，较曲妥珠单抗 + 化疗方案显著延长，且能持续控制疾病进展，是目前转移性 HER2 阳性乳腺癌一线治疗的优选方案。

二、HER2 阳性胃癌及胃食管结合部癌适应症

帕妥珠单抗获批与曲妥珠单抗 + 化疗（顺铂 + 氟尿嘧啶类）联合，用于 HER2 阳性转移性胃癌或胃食管结合部癌的一线治疗。
适用条件：需经检测确认 HER2 阳性（免疫组化 3 + 或荧光原位杂交阳性）。临床研究表明，在曲妥珠单抗联合化疗基础上加用帕妥珠单抗，可进一步延长患者无进展生存期和总生存期，为晚期胃癌患者提供了更优的治疗选择。

三、适应症的核心特点与使用要求

1. 联合治疗依赖性：帕妥珠单抗所有获批适应症均需与其他药物联合使用，不可单药应用。核心联合方案为 “帕妥珠单抗 + 曲妥珠单抗 + 化疗”，三者协同阻断 HER2 信号通路并增强抗肿瘤效果。

2. HER2 检测前提：使用前必须通过规范检测确认 HER2 阳性，避免无效治疗。

3. 疗程规范：早期乳腺癌辅助治疗疗程通常为 1 年，新辅助治疗疗程根据术前评估确定，转移性疾病则持续至疾病进展或不可耐受毒性。

综上，帕妥珠单抗通过与其他药物联合，在 HER2 阳性早期乳腺癌新辅助 / 辅助治疗、转移性乳腺癌一线治疗及转移性胃癌一线治疗中发挥重要作用，是 HER2 阳性肿瘤 “双靶 + 化疗” 治疗策略的核心药物之一。