尼洛替尼治疗新诊断 CML 的分子学缓解率是多少？

尼洛替尼在新诊断费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）患者中展现出优异的分子学缓解效果，其缓解率数据主要来自国际多中心 Ⅲ 期临床试验 ENESTnd 及长期随访结果，为临床应用提供了可靠依据。

短期分子学缓解率（12 个月内）

治疗 12 个月时，尼洛替尼组患者的主要分子学缓解率（MMR）达到 44%，即 BCR-ABL 融合基因水平降至基线的 0.1% 以下。这一数据显著高于传统一线药物伊马替尼组（22%），意味着近半数患者在短期内即可实现深度分子学控制。同时，尼洛替尼组早期分子学缓解（如 3 个月 BCR-ABL≤10%）的比例也更高，为长期疗效奠定了基础。

中期分子学缓解率（36 个月）

随着治疗时间延长，尼洛替尼的分子学缓解率持续提升。治疗 36 个月时，其MMR 率升至 77%，较伊马替尼组（56%）高出 21 个百分点；完全分子学缓解率（CMR，即 BCR-ABL 融合基因无法检测到）也显著提高，部分患者达到持续的深度缓解状态。这一阶段的高缓解率表明，尼洛替尼能有效维持长期疾病控制，降低疾病进展风险。

长期随访结果（8 年及以上）

长期随访数据进一步证实了尼洛替尼的持久缓解效果。治疗 8 年时，累计 MMR 率超过 80%，CMR 率超过 50%，且多数患者可稳定维持缓解状态，未出现疾病进展。研究显示，达到深度分子学缓解的患者，长期无进展生存率和总生存率显著提高，部分患者甚至可考虑在医生指导下尝试停药监测，实现 “功能性治愈” 的可能。

缓解率优势的临床意义

尼洛替尼的高分子学缓解率与其对 BCR-ABL 激酶的强效抑制作用直接相关。更快、更深的分子学缓解不仅能降低白血病细胞负荷，还能减少耐药突变的发生风险，延缓疾病进展为加速期或急变期。对患者而言，高缓解率意味着更好的生活质量和更长的无治疗间歇可能，是新诊断 CML 患者选择尼洛替尼作为一线治疗的重要依据。

总结来看，尼洛替尼治疗新诊断 Ph+CML-CP 患者的分子学缓解率随治疗时间逐步提升，12 个月 MMR 约 44%，36 个月 MMR 达 77%，长期随访 CMR 超过 50%，显著优于传统方案，为患者带来了更高的深度缓解机会和长期获益。