乐伐替尼是一种多靶点受体酪氨酸激酶抑制剂，可抑制 VEGFR1、VEGFR2 和 VEGFR3，也可抑制其他与病理性新生血管、肿瘤生长及癌症进展相关的 RTK 。凭借其独特的作用机制，乐伐替尼获批用于治疗多种癌症。

2015 年，美国 FDA 和欧洲药品管理局 EMA 批准乐伐替尼用于治疗侵袭性、局部晚期或转移性分化型甲状腺癌 。这类患者通常对放射性碘治疗产生抵抗，病情难以控制。乐伐替尼通过抑制肿瘤血管生成，切断肿瘤的营养供应，进而抑制肿瘤的生长和扩散，为放射性碘难治性分化型甲状腺癌患者提供了新的治疗选择 。在相关临床试验中，使用乐伐替尼的患者其无进展生存期得到显著延长。

2016 年，美国 FDA 和欧洲 EMA 相继批准乐伐替尼联合依维莫司用于治疗晚期肾细胞癌 。此前接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌患者，疾病往往出现进展。乐伐替尼与依维莫司联合使用，能从不同途径对肿瘤细胞进行打击。乐伐替尼抑制血管内皮生长因子受体的激酶活性，减少肿瘤血管生成；依维莫司则作用于 mTOR 靶点，抑制肿瘤细胞的增殖。二者联合用药可延长患者无进展生存期，提高客观应答率和总生存率 ，相比单一用药组，联合用药组患者疾病进展或死亡风险可降低 63% 。

2018 年 3 月，乐伐替尼在日本获批适用于不可切除的肝细胞癌患者的一线治疗，这也是该药在全世界首次获得用于肝细胞癌治疗的适应症批准 。乐伐替尼可以抑制血管内皮生长因子受体、成纤维细胞生长因子受体等多个靶点，抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞的增殖。在针对一线治疗手术不可切除的肝细胞肝癌的 III 期临床试验 REFLECT 研究显示：在次要终点方面，乐伐替尼组无进展生存期是索拉非尼的 2 倍（7.4 vs 3.7 个月），中位疾病进展时间和客观应答率也全面超越索拉非尼（8.9 vs 3.7 个月，24% vs 9%） 。

除了上述已获批的适应症，乐伐替尼在其他癌症治疗领域也在开展研究，如在子宫内膜癌、胆管癌等难治性肿瘤的临床研究中显示出一定潜力 ，未来或许能为更多癌症患者带来希望。