沙利度胺的主要临床适应症有哪些？

沙利度胺是一种具有复杂药理作用的药物，最初因镇静和止吐作用被开发，后因严重致畸性一度退出市场。随着对其免疫调节、抗炎及抗血管生成作用的深入研究，沙利度胺重新回归临床，目前在多个领域展现重要治疗价值，主要临床适应症如下：

多发性骨髓瘤（MM）

多发性骨髓瘤是沙利度胺最主要的临床应用领域。作为首个用于 MM 治疗的免疫调节剂，沙利度胺通过多重机制发挥作用：抑制骨髓瘤细胞增殖、诱导肿瘤细胞凋亡、调节骨髓微环境、抑制血管新生及增强免疫细胞活性。临床中，沙利度胺常与地塞米松联合（“沙利度胺 + 地塞米松” 方案），用于初治或复发难治性 MM 患者，可显著提高缓解率、延长无进展生存期。对于不适合高强度化疗的老年患者，沙利度胺因其口服便利性和相对可控的安全性，成为重要治疗选择。目前，沙利度胺仍是 MM 联合治疗方案中的基础药物之一，尤其在医疗资源有限地区应用广泛。

麻风病相关并发症

沙利度胺是治疗麻风病结节性红斑（ENL） 的首选药物。ENL 是麻风病患者常见的急性炎症反应，表现为皮肤结节、发热、神经痛等症状，严重时可导致器官损伤。沙利度胺通过抑制肿瘤坏死因子 -α（TNF-α）等促炎因子的释放，有效缓解 ENL 的炎症症状，减轻疼痛和皮肤损害。其对 ENL 的治疗效果显著，能快速控制急性发作，降低并发症风险，目前仍是 WHO 推荐的麻风病并发症标准治疗药物。

骨髓增生异常综合征（MDS）

部分骨髓增生异常综合征患者（尤其是伴 5q - 染色体异常的低危 MDS）可从沙利度胺治疗中获益。这类患者常表现为顽固性贫血，对促红细胞生成素治疗反应不佳。沙利度胺通过调节骨髓造血微环境、抑制异常造血克隆增殖，改善患者贫血症状，减少输血依赖。研究显示，沙利度胺对 5q - 综合征患者的血液学缓解率较高，能延缓疾病向急性髓系白血病转化的进程，提高生活质量。

其他炎症与自身免疫性疾病

沙利度胺的免疫调节和抗炎特性使其在部分难治性炎症及自身免疫病中具有应用价值：

• 皮肤疾病：如白塞病的口腔溃疡、生殖器溃疡，沙利度胺可通过抑制炎症因子减轻黏膜损伤，减少复发频率；对慢性光化性皮炎、结节性痒疹等难治性皮肤病，也能通过调节免疫反应缓解症状。

• 风湿免疫病：在类风湿关节炎、强直性脊柱炎等对传统治疗耐药的患者中，沙利度胺可作为联合治疗药物，辅助改善关节疼痛和炎症指标。

临床应用注意事项

沙利度胺的临床使用需严格遵循适应症，同时警惕其不良反应：最严重的是致畸性，孕妇绝对禁用，育龄女性需严格避孕；此外还可能引起周围神经病变、便秘、嗜睡等，长期使用需监测神经功能。目前临床多采用小剂量起始、逐渐调整的方案，以平衡疗效与安全性。

总之，沙利度胺凭借独特的免疫调节和抗炎机制，在多发性骨髓瘤、麻风病并发症等领域确立了重要地位，其临床价值仍在不断探索中。