泊马度胺的主要临床适应症是什么？

泊马度胺是一种新一代免疫调节药物（IMiD），具有免疫调节、抗血管生成及直接抗肿瘤等多重作用，目前在临床上主要用于血液系统恶性肿瘤的治疗，其核心适应症如下：

多发性骨髓瘤（MM）

多发性骨髓瘤是泊马度胺最主要的临床应用领域，尤其适用于难治性或复发性多发性骨髓瘤患者。

• 复发性 / 难治性多发性骨髓瘤：对于既往接受过至少两种治疗（包括来那度胺和硼替佐米）且疾病进展的患者，泊马度胺联合地塞米松是重要的治疗选择。临床研究显示，该方案可显著提高客观缓解率，延长患者无进展生存期，部分患者甚至获得深度缓解，为多线治疗失败的患者提供了新的治疗机会。

• 不耐受其他药物的患者：对于因不良反应无法继续使用来那度胺等其他免疫调节剂的患者，泊马度胺凭借相对良好的耐受性，可作为替代治疗方案，帮助患者维持疾病控制。

其治疗机制主要通过调节肿瘤微环境、增强 T 细胞和自然杀伤（NK）细胞的抗肿瘤活性，同时抑制骨髓瘤细胞增殖和血管新生，发挥协同抗肿瘤作用。

卡波西肉瘤（KS）

泊马度胺获批用于治疗艾滋病相关卡波西肉瘤及免疫功能低下相关卡波西肉瘤。卡波西肉瘤是由人类疱疹病毒 8 型（HHV-8）感染引起的血管增殖性肿瘤，常见于艾滋病患者或免疫抑制人群。
泊马度胺通过抑制血管内皮生长因子（VEGF）等促血管生成因子的表达，阻断肿瘤血管形成，同时调节免疫应答以抑制 HHV-8 相关肿瘤细胞的增殖。对于接受过蒽环类药物治疗或无法耐受化疗的患者，泊马度胺可有效缩小肿瘤病灶，缓解皮肤、黏膜及内脏受累症状，改善患者生活质量。

其他潜在探索性适应症

除上述获批适应症外，泊马度胺在其他血液系统疾病和实体瘤中也在进行临床探索，例如：

• 骨髓增生异常综合征（MDS）：尤其是伴 5q - 染色体异常的低危 MDS，泊马度胺可能通过调节骨髓造血微环境改善贫血等症状。

• 淋巴瘤：部分研究探索其联合方案在弥漫大 B 细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤等中的疗效，但其临床应用尚未广泛获批。

综上，泊马度胺目前临床最核心的适应症是复发性 / 难治性多发性骨髓瘤（联合地塞米松）及艾滋病相关或免疫功能低下相关卡波西肉瘤，其通过多重机制为传统治疗失败的患者提供了有效的治疗选择，是血液肿瘤领域重要的二线及后线治疗药物。