印度帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗骨髓瘤的缓解率是多少?

2025-08-17

帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗骨髓瘤的缓解率是多少?

帕比司他联合硼替佐米和地塞米松方案在复发 / 难治性多发性骨髓瘤治疗中展现出明确的缓解效果,关键 Ⅲ 期 PANORAMA 1 临床试验数据清晰揭示了其各类缓解率指标。

在这项纳入 768 例既往接受过 1-3 线治疗的复发 / 难治性多发性骨髓瘤患者的研究中,帕比司他 + 硼替佐米 + 地塞米松组(Pano 组)的客观缓解率(ORR)达 59.2%,显著高于安慰剂联合硼替佐米和地塞米松对照组的 41.9%(P<0.0001)。这意味着近六成接受联合方案治疗的患者获得了可测量的肿瘤缩小,远高于传统方案的缓解比例。

在缓解深度方面,联合方案的完全缓解(CR)率为 10.8%,对照组仅为 4.7%,差异具有统计学意义。完全缓解意味着患者骨髓和血液中异常浆细胞被彻底清除,血清和尿蛋白电泳检测无异常,是骨髓瘤治疗的重要目标之一。此外,联合方案的非常好的部分缓解(VGPR)及以上缓解率达 27.6%,对照组为 15.7%,表明联合方案能使更多患者达到深度缓解,这与患者的长期生存获益密切相关。

对于难治性亚组患者,即既往接受过硼替佐米和免疫调节剂治疗后失败的病例,联合方案仍保持较高缓解率。该亚组中 Pano 组的 ORR 为 55.6%,CR 率为 8.6%,VGPR 及以上缓解率为 24.3%,显著高于对照组的 37.7%、2.8% 和 11.7%,证实了联合方案对多重耐药患者的治疗价值。

在缓解持久性方面,达到客观缓解的患者中,联合方案的中位缓解持续时间为 13.1 个月,对照组为 10.8 个月。其中达到 CR/VGPR 的患者,联合方案的缓解持续时间更长,中位达 15.2 个月,显示深度缓解患者能获得更持久的疾病控制。

高危细胞遗传学异常患者同样能从联合方案中获益。伴有 17p 缺失、t(4;14)等高危因素的患者,Pano 组的 ORR 为 51.2%,CR 率为 7.0%,显著高于对照组的 34.0% 和 1.8%,表明该方案可突破部分高危因素导致的治疗抵抗,为预后较差的患者带来缓解希望。

值得注意的是,联合方案的缓解率不受患者既往治疗线数的显著影响。无论是既往接受过 1 线、2 线还是 3 线治疗的患者,ORR 均保持在 55% 以上,其中 1 线治疗失败患者的 ORR 可达 62.3%,显示在疾病较早复发阶段使用联合方案能获得更高缓解率。

综上,帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗复发 / 难治性多发性骨髓瘤的客观缓解率为 59.2%,完全缓解率 10.8%,非常好的部分缓解及以上缓解率 27.6%,且在难治性和高危亚组中仍保持显著优势。这些数据支持该联合方案作为复发 / 难治性多发性骨髓瘤的有效治疗选择,尤其适用于对传统方案耐药的患者,能显著提高缓解率并延长缓解持续时间。


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