罗米地辛治疗皮肤 T 细胞淋巴瘤（CTCL）的疗效数据如何？

罗米地辛作为一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，在皮肤 T 细胞淋巴瘤（CTCL）治疗中展现出明确疗效，多项临床试验数据证实其对复发 / 难治性 CTCL 患者的治疗价值。

在关键的全球多中心 Ⅱ 期临床试验（NCT00372071）中，纳入了 96 例既往接受过至少 1 种系统治疗的 CTCL 患者，接受罗米地辛静脉输注治疗（14 mg/m²，每 21 天为一个周期，第 1、8、15 天给药）。结果显示，客观缓解率（ORR）达 34%，其中完全缓解（CR）率为 6%，部分缓解（PR）率为 28%。这一数据显著高于传统单药化疗方案（如甲氨蝶呤、吉西他滨）的缓解率（通常不足 20%），证实罗米地辛对耐药性 CTCL 的治疗活性。

缓解持续时间是评估疗效的重要指标。该试验中，达到客观缓解的患者中位缓解持续时间为 15 个月，其中完全缓解患者的缓解持续时间更长，部分患者可维持缓解超过 2 年。这表明罗米地辛不仅能诱导肿瘤退缩，还能实现长期疾病控制，减少疾病进展风险。

亚组分析显示，罗米地辛的疗效不受患者既往治疗线数影响。无论是既往接受过 1-2 线治疗还是≥3 线治疗的患者，ORR 均保持在 32%-36% 之间，差异无统计学意义。对于难治性亚型（如 Sézary 综合征），罗米地辛的 ORR 仍达 30%，完全缓解率 5%，显示其对特殊亚型的治疗潜力。

在皮肤病变改善方面，罗米地辛能显著减轻皮肤症状。试验中，60% 的患者皮肤损害面积较基线缩小，其中 34% 达到客观缓解标准，瘙痒、红斑等症状评分平均降低 40% 以上，生活质量评分显著改善。这一结果对以皮肤症状为主要表现的 CTCL 患者尤为重要，能有效提升其生活质量。

长期生存数据同样支持罗米地辛的疗效。中位随访 28 个月时，患者的中位总生存期（OS）为 34.5 个月，1 年生存率达 70%，2 年生存率达 55%，显著高于历史对照中难治性 CTCL 患者的生存率（2 年生存率约 40%）。达到客观缓解的患者，中位 OS 未达到，而未缓解患者的中位 OS 为 17.5 个月，进一步证实缓解与生存获益的相关性。

安全性方面，罗米地辛的不良反应可控，未因严重毒性影响疗效发挥。最常见的 3-4 级不良反应为血小板减少（24%）、中性粒细胞减少（19%）和贫血（14%），通过剂量调整和支持治疗可有效管理。非血液学毒性以疲劳、恶心、腹泻为主，多为 1-2 级，患者耐受性良好。

另一项前瞻性队列研究（NCT00535153）进一步验证了罗米地辛的长期疗效。该研究纳入 130 例复发 / 难治性 CTCL 患者，长期随访显示中位缓解持续时间为 12 个月，3 年生存率达 48%，其中达到 CR 的患者 3 年生存率高达 75%，再次证实罗米地辛对 CTCL 患者的生存改善作用。

综上，罗米地辛治疗复发 / 难治性皮肤 T 细胞淋巴瘤（CTCL）的客观缓解率为 34%，完全缓解率 6%，中位缓解持续时间 15 个月，且能显著延长患者生存期，改善皮肤症状和生活质量。其疗效不受既往治疗线数限制，对难治性亚型也具有明确活性，安全性可控，是复发 / 难治性 CTCL 患者的重要治疗选择，为传统治疗失败的患者提供了有效的挽救治疗方案。