Palbociclib 获批用于治疗哪些癌症？

Palbociclib（哌柏西利）是一种选择性细胞周期蛋白依赖性激酶 4/6（CDK4/6）抑制剂，目前全球范围内获批的适应症主要集中在激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体 2 阴性（HER2-）的乳腺癌领域，是该类型晚期乳腺癌治疗的核心药物之一。

一、HR+/HER2 - 晚期或转移性乳腺癌一线治疗

Palbociclib 联合芳香化酶抑制剂（如来曲唑、阿那曲唑）获批用于 HR+/HER2 - 晚期或转移性乳腺癌的一线内分泌治疗，尤其适用于绝经后女性患者。这一适应症的获批基于多项关键临床试验，其中 III 期 PALOMA-2 研究显示，Palbociclib 联合来曲唑对比单用来曲唑，可将患者的中位无进展生存期（PFS）从 14.5 个月延长至 24.8 个月，疾病进展风险降低 42%，客观缓解率也从 38.3% 提升至 55.3%，显著改善了患者的疾病控制效果。

二、HR+/HER2 - 晚期乳腺癌二线治疗

对于既往接受内分泌治疗后疾病进展的 HR+/HER2 - 晚期或转移性乳腺癌患者，Palbociclib 联合氟维司群获批作为二线治疗方案。III 期 PALOMA-3 研究证实了这一方案的有效性，联合治疗组的中位 PFS 为 9.5 个月，显著长于氟维司群单药组的 4.6 个月，疾病进展风险降低 54%；在总生存期方面，联合治疗组中位 OS 达 34.9 个月，较单药组延长 6.9 个月，尤其对内分泌敏感型患者获益更为显著。

三、男性乳腺癌的拓展应用

虽然乳腺癌以女性患者为主，但 Palbociclib 也获批用于 HR+/HER2 - 转移性男性乳腺癌患者。基于临床数据和真实世界研究，男性患者使用 Palbociclib 联合内分泌治疗的疗效和安全性与女性患者一致，为这一罕见人群提供了标准化治疗选择。

四、适应症的核心依据与指南地位

Palbociclib 的获批严格基于分子标志物筛选和高水平临床证据，要求患者必须为 HR+/HER2 - 亚型，且多数情况下需确认 Rb 蛋白表达正常（因药物作用依赖 Rb 通路）。目前，NCCN 指南、ESMO 指南及中国《晚期乳腺癌诊疗指南》均将 Palbociclib 联合内分泌治疗列为 HR+/HER2 - 晚期乳腺癌的 I 类推荐，强调其在延缓疾病进展、改善生存质量方面的核心价值。

五、其他潜在应用的研究进展

尽管目前获批适应症集中于乳腺癌，Palbociclib 在其他实体瘤（如非小细胞肺癌、胰腺癌、卵巢癌等）中的临床试验正在进行，但尚未获得监管机构批准。这些研究主要探索其与其他靶向药物或免疫治疗的联合方案，但目前尚未达到获批标准，临床应用仍需严格遵循现有适应症。

总之，Palbociclib 的获批适应症聚焦于 HR+/HER2 - 晚期乳腺癌的一线和二线治疗，包括绝经后女性、男性患者，其疗效和安全性已被多项 III 期临床试验证实，是该类型乳腺癌精准治疗的重要里程碑药物。