多吉美（索拉非尼）是晚期肝细胞癌（HCC）治疗史上的首个靶向药物，其对肝癌的疗效已被多项国际临床试验证实，主要体现在延长生存期、控制肿瘤进展和改善症状等方面，是晚期肝癌系统治疗的重要基石。

延长总生存期是核心疗效。全球 III 期临床试验（SHARP 试验）纳入 602 例不可切除的晚期肝细胞癌患者，随机分为索拉非尼组（400mg，每日 2 次）和安慰剂组。结果显示，索拉非尼组中位总生存期（OS）为 10.7 个月，显著长于安慰剂组的 7.9 个月，死亡风险降低 31%。另一项针对亚太地区患者的 Oriental 试验也得出类似结论：索拉非尼组中位 OS 为 6.5 个月，安慰剂组为 4.2 个月，死亡风险降低 32%。这两项研究确立了索拉非尼作为晚期肝癌一线治疗的地位，至今仍是衡量新靶向药物疗效的 “金标准”。

对肿瘤进展的控制效果明确。索拉非尼可延缓肿瘤生长，延长无进展生存期（PFS）。SHARP 试验中，索拉非尼组中位 PFS 为 5.5 个月，安慰剂组为 2.8 个月，疾病进展风险降低 44%；约 43% 的患者用药后肿瘤稳定（无明显增大或缩小），而安慰剂组仅 13%。对于存在门静脉癌栓、肝外转移（如肺转移、骨转移）的晚期患者，索拉非尼仍能发挥一定作用，尽管疗效略低于无转移者，但较安慰剂仍能延长 PFS 约 1.5-2 个月，减少因肿瘤快速进展导致的并发症（如疼痛、黄疸）。

不同病情患者的疗效差异需关注：

• 肝功能代偿期（Child-Pugh A 级）患者：是索拉非尼的最佳获益人群，SHARP 试验中该群体中位 OS 达 13.6 个月，而 Child-Pugh B 级（失代偿期）患者获益有限，中位 OS 仅 5-6 个月，且不良反应发生率更高，因此临床不推荐用于失代偿期肝硬化患者。

• 早期治疗 vs 晚期治疗：越早使用索拉非尼，疗效越显著。肿瘤负荷较低（如单个病灶、无大血管侵犯）的患者，用药后中位 OS 可达 15-18 个月；而终末期患者（如多灶转移、合并肝衰竭）往往难以耐受药物，疗效也较差，中位 OS 多不足 3 个月。

• 联合局部治疗：对于无法手术但适合介入治疗（TACE）的患者，索拉非尼与 TACE 联合使用可延长疾病控制时间。研究显示，联合治疗组中位 OS 达 24 个月，显著长于单纯 TACE 组的 18 个月，尤其适合 TACE 治疗后 3 个月内出现病情进展的患者。

客观缓解率（ORR）相对较低是索拉非尼的局限性。临床数据显示，索拉非尼治疗肝癌的 ORR 仅 2%-3%（即肿瘤缩小≥30% 的患者比例），远低于其他实体瘤靶向药。但肝癌治疗的核心目标是延长生存期而非肿瘤完全消退，因此即使肿瘤未明显缩小，只要能稳定控制，仍能为患者带来生存获益。

长期使用的疗效稳定性需动态评估。多数患者在用药 6-10 个月后可能出现耐药，表现为肿瘤进展或新病灶出现。此时需结合影像学检查（如增强 CT、MRI）和肿瘤标志物（AFP）变化综合判断，若确认耐药，可考虑换用瑞戈非尼、卡博替尼等二线药物，或联合免疫治疗（如 PD-1 抑制剂），以进一步延长生存期。

综上，多吉美（索拉非尼）能显著延长晚期肝细胞癌患者的总生存期，有效控制肿瘤进展，尤其适合肝功能代偿期、肿瘤负荷较低的患者。尽管其客观缓解率不高，但在改善生存结局方面的价值已被充分证实，仍是晚期肝癌一线治疗的重要选择。临床使用时需严格筛选适应症，结合患者肝功能和肿瘤状态个体化用药，并适时评估疗效，调整治疗方案。