多吉美(索拉非尼)可以用于甲状腺癌吗?

2025-07-31

多吉美(索拉非尼)可以用于特定类型的甲状腺癌,即放射性碘难治性分化型甲状腺癌(RAIR-DTC),且是目前该领域的重要治疗药物之一,其应用已被多项国际指南推荐。

适用的甲状腺癌类型明确。甲状腺癌主要分为分化型(乳头状癌、滤泡状癌,占比约 90%)、髓样癌和未分化癌。其中,分化型甲状腺癌通常对放射性碘治疗敏感,但约 5%-15% 的患者会逐渐发展为放射性碘难治性(即肿瘤不摄取或摄取极少放射性碘,治疗无效),且常伴随局部进展或远处转移(如肺、骨转移)。索拉非尼正是针对这类患者获批的靶向药物,而对于髓样癌、未分化癌或放射性碘敏感的分化型甲状腺癌,索拉非尼并非推荐治疗选择。

获批依据来自关键临床试验。III 期 DECISION 试验是索拉非尼用于 RAIR-DTC 的核心证据:该研究纳入 417 例局部晚期或转移性 RAIR-DTC 患者,随机接受索拉非尼(400mg,每日 2 次)或安慰剂治疗。结果显示,索拉非尼组中位无进展生存期(PFS)为 10.8 个月,显著长于安慰剂组的 5.8 个月,疾病进展风险降低 41%;客观缓解率(肿瘤缩小≥30%)为 12%,而安慰剂组仅 1%。基于此,美国 FDA 于 2013 年批准索拉非尼用于 RAIR-DTC,随后欧盟、中国等也相继批准该适应症,使其成为首个获批用于此类患者的靶向药物。

疗效特点需理性看待。索拉非尼对 RAIR-DTC 的主要价值是延缓疾病进展,而非治愈肿瘤。临床数据显示,其能使约 60% 的患者肿瘤稳定(无明显增大),但完全缓解(肿瘤消失)的比例不足 1%。对于存在肺转移的患者,索拉非尼的疗效相对更明显,部分患者转移灶可缩小或稳定;而对于骨转移患者,疼痛缓解和病灶稳定是主要获益,骨病灶完全消退的情况较少见。此外,疗效与治疗时机相关:肿瘤负荷较低、进展较慢的患者,用药后 PFS 可达 15 个月以上;而肿瘤快速进展、合并多器官转移的患者,中位 PFS 可能仅 6-8 个月。

用药时机与联合策略。索拉非尼通常用于 RAIR-DTC 患者出现明确肿瘤进展(如病灶增大、出现新转移灶)时启动治疗,而非疾病稳定期的预防性使用。对于无症状且进展缓慢的患者,可先密切监测,待疾病进展后再用药。目前,索拉非尼单药是标准方案,与放疗、化疗等联合使用的证据有限:与外照射放疗联合可能增加皮肤不良反应风险,与化疗(如多柔比星)联合未显示额外获益,因此不推荐常规联合。

安全性与耐受性管理。RAIR-DTC 患者服用索拉非尼的不良反应与其他适应症类似,常见手足皮肤反应(发生率约 50%)、腹泻(40%)、高血压(30%)等,多为 1-2 级,可通过剂量调整(如暂时减量至 400mg / 日)或对症治疗(如降压药、皮肤保湿剂)控制。约 10%-15% 的患者因严重不良反应需永久停药,主要包括严重皮疹、出血或心脏毒性。由于甲状腺癌患者生存期相对较长(RAIR-DTC 中位生存期约 3-5 年),长期用药需加强不良反应监测,平衡疗效与生活质量。

特殊人群的使用注意。对于合并严重肝肾功能不全(如 Child-Pugh B/C 级、肌酐清除率<30mL/min)的患者,索拉非尼需谨慎使用,可能需降低剂量;老年患者(≥65 岁)疗效与年轻患者相近,但不良反应发生率略高,需加强随访。此外,索拉非尼具有致畸性,育龄期患者用药期间需严格避孕,停药后至少 2 周再考虑怀孕。

综上,多吉美(索拉非尼)可用于放射性碘难治性分化型甲状腺癌,能有效延缓疾病进展,是此类患者的重要治疗选择。但其应用需严格限定适应症,在医生指导下评估肿瘤状态、身体状况后使用,并做好不良反应管理,以最大化治疗获益。


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