尼拉帕尼（Niraparib）对卵巢癌具有明确疗效，尤其在维持治疗中能显著延缓疾病进展，是目前卵巢癌治疗的重要药物，其疗效数据主要来自多项国际 III 期临床试验，覆盖不同疾病阶段和基因状态的患者。

在铂敏感复发性卵巢癌中的疗效：铂敏感复发性卵巢癌指患者对铂类化疗有效（完全或部分缓解），且停药后 6 个月以上复发。针对这类患者，尼拉帕尼的维持治疗可显著延长无进展生存期（PFS）。NOVA 研究显示，携带 BRCA 突变的患者接受尼拉帕尼治疗后，中位 PFS 达 21 个月，而安慰剂组仅为 5.5 个月，疾病进展风险降低 73%；即使不携带 BRCA 突变，但存在同源重组缺陷（HRD）的患者，中位 PFS 也从安慰剂组的 3.9 个月延长至 12.9 个月，风险降低 62%；对于 HRD 阴性患者（传统认为对 PARP 抑制剂敏感性较低），尼拉帕尼仍能将中位 PFS 从 3.8 个月延长至 9.3 个月，风险降低 42%。这一结果证实，无论患者是否存在 BRCA 突变或 HRD 状态，尼拉帕尼均能为铂敏感复发性卵巢癌患者带来获益，尤其对 BRCA 突变人群效果更为显著。

在新诊断晚期卵巢癌中的一线维持治疗疗效：对于初治的晚期卵巢癌患者，在接受一线铂类化疗达到完全或部分缓解后，尼拉帕尼可作为维持治疗药物降低复发风险。PRIMA 研究显示，整体人群中尼拉帕尼组中位 PFS 为 13.8 个月，安慰剂组为 8.2 个月，疾病进展风险降低 38%；按生物标志物分层分析，BRCA 突变患者中位 PFS 从 10.9 个月延长至 22.1 个月，HRD 阳性非 BRCA 突变患者从 8.2 个月延长至 19.6 个月，即使 HRD 阴性患者，中位 PFS 也从 5.4 个月延长至 8.1 个月。这表明，尼拉帕尼的一线维持治疗适用于所有新诊断晚期卵巢癌患者，无需依赖 BRCA 或 HRD 状态，打破了传统 “仅生物标志物阳性患者获益” 的局限。

疗效与患者基因突变状态的关联：虽然尼拉帕尼对各类卵巢癌患者均有效，但疗效强度与基因突变状态相关。BRCA1/2 突变患者因同源重组修复通路缺陷，对 PARP 抑制剂的敏感性最高，治疗后疾病控制时间最长；HRD 阳性（非 BRCA 突变）患者次之；HRD 阴性患者获益相对有限，但仍优于安慰剂。临床实践中，医生会结合患者的基因突变检测结果预测疗效，但不会因 HRD 阴性而排除用药，而是根据整体情况制定治疗方案。

长期疗效与生存获益：除延长 PFS 外，尼拉帕尼还可能带来长期生存获益。随访数据显示，铂敏感复发性卵巢癌患者接受尼拉帕尼治疗后，2 年无进展生存率达 38%（安慰剂组仅为 17%）；新诊断晚期卵巢癌患者中，尼拉帕尼组 3 年无进展生存率为 26%，安慰剂组为 11%。虽然总生存期（OS）数据尚未完全成熟，但现有结果提示，尼拉帕尼可能通过延缓复发、减少化疗次数，间接改善患者的生活质量和长期生存。

不同治疗场景下的疗效特点：尼拉帕尼在卵巢癌治疗中以 “维持治疗” 为核心定位，而非根治性治疗。其作用是在肿瘤得到控制（化疗缓解后）时，通过持续抑制肿瘤细胞 DNA 修复，延缓疾病复发，而非直接缩小肿瘤病灶。因此，临床中需在化疗有效的基础上使用，才能最大化发挥其疗效；若患者对铂类化疗不敏感（如铂耐药复发），尼拉帕尼的疗效会明显下降，此时通常不推荐使用。

综上，尼拉帕尼对卵巢癌具有显著疗效，无论是铂敏感复发性患者的二线维持治疗，还是新诊断晚期患者的一线维持治疗，均能显著延长无进展生存期，降低复发风险，且适用人群广泛，不受 BRCA 或 HRD 状态限制。其中，BRCA 突变患者获益最显著，HRD 阳性患者次之，HRD 阴性患者仍能获得一定收益，是目前卵巢癌维持治疗的重要选择。