格列卫（甲磺酸伊马替尼）对胃肠道间质瘤（GIST）具有明确且显著的疗效，是目前不可切除或转移性 GIST 的一线治疗药物，也是高危 GIST 术后辅助治疗的标准方案，其疗效已被大量临床研究证实。

疗效的核心依据

GIST 的发生与 c-KIT 或 PDGFRA 基因突变密切相关（约 90% 的患者存在这类突变），这些突变会导致酪氨酸激酶持续激活，驱动肿瘤细胞无限增殖。格列卫能特异性抑制 c-KIT 和 PDGFRA 的酪氨酸激酶活性，阻断肿瘤细胞的增殖信号通路，从而抑制肿瘤生长并诱导其凋亡。这一作用机制使其对 GIST 的针对性极强，远超传统化疗药物（如伊立替康、顺铂等对 GIST 的客观缓解率不足 10%）。

不同治疗场景下的疗效表现

1. 不可切除或转移性 GIST

作为一线治疗，格列卫能显著延长患者生存期：

值得注意的是，疗效与基因突变类型相关：c-KIT 外显子 11 突变患者的 ORR 约 70%，PDGFRA D842V 突变患者对格列卫敏感性较低（ORR 仅约 5%），需选择其他药物。

• 客观缓解率（ORR）达 60%-70%，即约 2/3 的患者用药后肿瘤体积缩小 30% 以上；

• 疾病控制率（DCR）超过 80%，多数患者的肿瘤生长可被控制；

• 中位无进展生存期（PFS）达 20-24 个月，较未治疗者（约 6-12 个月）延长一倍以上；

• 中位总生存期（OS）可达 5 年以上，而传统治疗时代转移性 GIST 患者的 OS 仅 1-2 年。

1. 高危 GIST 术后辅助治疗

对于肿瘤直径＞3cm、核分裂象高或存在破裂的高危 GIST 患者，术后服用格列卫 3 年可显著降低复发风险：

目前指南推荐，中高危患者术后辅助治疗时长为 3 年，低危患者通常无需辅助治疗。

• 3 年无复发生存率达 65%-70%，较单纯手术（约 40%-50%）提升 25% 以上；

• 5 年无复发生存率约 50%-60%，显著降低远处转移概率。

使用注意事项

• 剂量选择：不可切除或转移性 GIST 的推荐剂量为 400mg / 日，若治疗后进展且无严重不良反应，可增至 600mg / 日；术后辅助治疗剂量为 400mg / 日，需持续服用 3 年。

• 用药方式：需随餐服用（与食物同服），并用大量水送服，以减少胃肠道刺激。

• 不良反应管理：常见副作用包括水肿（发生率约 60%）、恶心（约 40%）、腹泻（约 30%），多为轻度至中度，可通过对症处理（如利尿剂缓解水肿）控制；严重不良反应（如严重肝损伤、出血）发生率较低，但需定期监测肝功能（每 2-4 周一次）。

• 耐药处理：若出现耐药（如肿瘤进展），可更换为舒尼替尼、瑞戈非尼等二线药物，或联合局部治疗（如手术切除孤立转移灶）。

综上，格列卫是 GIST 治疗的里程碑药物，对不可切除、转移性或高危术后 GIST 均有明确疗效，能显著延长生存期、降低复发风险，是临床首选的靶向治疗方案。用药前需通过基因检测明确突变类型，以确保治疗有效性。