硼替佐米（Bortezomib，商品名：万珂 ®）是一种新型蛋白酶体抑制剂，通过选择性抑制肿瘤细胞内蛋白酶体的活性，阻断细胞增殖信号并诱导凋亡，在血液系统恶性肿瘤治疗中具有重要地位。截至 2025 年 8 月，其在国内获批的适应症主要涵盖以下两类疾病：

一、多发性骨髓瘤（MM）

作为硼替佐米的核心适应症，其在多发性骨髓瘤领域的获批范围包括初治和复发 / 难治性患者，具体如下：

1. 初治多发性骨髓瘤

获批用于未经治疗的成年多发性骨髓瘤患者，可联合地塞米松、沙利度胺、环磷酰胺等药物组成联合方案。该适应症获批基于多项国际多中心 Ⅲ 期研究（如 VISTA 研究），数据显示联合硼替佐米的方案能显著提高初治患者的完全缓解率（CR）和非常好的部分缓解率（VGPR），延长无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），成为国内初治多发性骨髓瘤的一线标准治疗选择之一。

2. 复发或难治性多发性骨髓瘤

获批用于既往接受过至少一种治疗方案失败后的复发 / 难治性患者。临床研究证实，硼替佐米单药或联合方案对复发患者的客观缓解率（ORR）可达 30%-50%，且能有效延缓疾病进展，改善患者生活质量。对于多次复发或对传统化疗耐药的患者，硼替佐米仍是重要的挽救治疗药物。

二、套细胞淋巴瘤（MCL）

获批用于治疗既往接受过至少一种治疗的成年套细胞淋巴瘤患者。套细胞淋巴瘤是一种侵袭性较强的非霍奇金淋巴瘤，传统化疗效果有限，预后较差。国际 Ⅲ 期临床试验（如 PINNACLE 研究）显示，硼替佐米单药治疗复发 / 难治性套细胞淋巴瘤的 ORR 达 31%，中位缓解持续时间为 7.3 个月；联合方案（如硼替佐米 + 利妥昔单抗）可进一步提高疗效，延长患者无进展生存期，为这类难治性淋巴瘤患者提供了关键治疗选择。

三、获批历程与临床意义

硼替佐米于 2005 年首次在国内获批，初始适应症为复发 / 难治性多发性骨髓瘤。随着临床证据积累，其适应症逐步扩展至初治多发性骨髓瘤（2010 年）和套细胞淋巴瘤（2017 年）。目前国内获批剂型为注射用硼替佐米，支持静脉注射和皮下注射两种给药方式，其中皮下注射可降低周围神经病变等不良反应风险。

作为首个蛋白酶体抑制剂，硼替佐米的获批推动了国内血液肿瘤治疗从传统化疗向靶向治疗的转型，至今仍是多发性骨髓瘤和套细胞淋巴瘤治疗的基石药物。